Прорыв в лечении болезни Гентингтона

В Великобритании впервые проведены клинические испытания генной терапии, показавшие беспрецедентный результат в лечении болезни Гентингтона — редкого наследственного заболевания, разрушающего нервные клетки головного мозга. По данным исследователей, развитие болезни у пациентов удалось замедлить на 75% в течение трёх лет после процедуры.

Терапия представляет собой сложную нейрохирургическую операцию, во время которой в мозг вводится безвредный вирус с генетически изменённым материалом. Он заставляет клетки вырабатывать особую микроРНК, блокирующую производство токсичного белка хантингтина, ответственного за разрушение нейронов.

Руководитель исследования Сара Табризи отметила: «Мы никогда не ожидали замедления клинического прогрессирования болезни на 75 процентов». По её словам, это открывает пациентам десятилетия качественной жизни.

Некоторые участники исследования уже вернулись к активной жизни: один из пациентов избежал необходимости использовать инвалидную коляску, а другой смог выйти на работу после вынужденной пенсии.

До настоящего времени медицина не имела методов, способных остановить или изменить течение болезни Гентингтона. С момента появления симптомов пациенты обычно живут не более 15–20 лет, сталкиваясь с тяжёлыми психическими расстройствами, нарушением движений и потерей когнитивных функций. По данным Американского общества по борьбе с болезнью Гентингтона, в США около 41 тысячи человек уже страдают от этого недуга, а более 200 тысяч находятся в зоне риска.

Невролог Эд Уайлд, участвовавший в исследовании, признался: «Были все шансы, что мы никогда не увидим подобного результата… Очень трудно выразить эмоции, понимая, какое влияние терапия может оказать на семьи». По его словам, эффект от процедуры может сохраняться всю жизнь, так как клетки мозга остаются в организме и продолжают выполнять новую функцию.

Испытания генной терапии стали важнейшим шагом в борьбе с болезнью Гентингтона. Несмотря на то что результаты ещё не прошли независимую проверку, масштабы достигнутого эффекта дают основания говорить о настоящем прорыве. Для пациентов и их семей это событие стало символом реальной надежды на будущее без разрушительной болезни.